Är genterapi dyrt?

Är genterapi dyrt?

Rekorddyra behandlingar I maj godkändes världens hittills dyraste läkemedel i USA. Novartis Zolgensma, en genterapi mot den svåra muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, kostar 2,125 miljoner USD per behandling och patient.

Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi?

Övriga potentiella indikationer för genterapi är vissa genetiska sjukdomar (exempelvis ärftliga immunbristsjukdomar, hemofili, Gauchers sjukdom, cystisk fibros och vissa former av anemi), svåra infektionssjukdomar (HIV) samt autoimmuna och degenerativa neurologiska sjukdomar.

Vad genterapi?

Genterapi är en ny generation medicinsk behandling, där en funktionell gen levereras till en speciell vävnad i kroppen för att producera ett protein som saknas eller inte fungerar.

Vad finns det för nackdelar med genterapi?

Det största problemet med genterapi har hela tiden varit säkerheten. Den nya genen som patienterna får kan sätta sig var som helst i arvsmassan och ingen kan förutspå hur andra gener påverkas. I vissa fall har genterapi lett till att onkogener aktiverades och orsakade cancer hos patienterna.

Hur mycket används genterapi idag?

Monogena sjukdomar (orsakade av mutation i ett enda arvsanlag) har länge varit attraktiva för experimentell klinisk genterapi. I dag är dock cancer den dominerande sjukdomsgruppen. Globalt har fler än 2 000 kliniska genterapiprövningar med tusentals patienter genomförts.

Är genterapi tillåtet?

Beträffande genterapi på kroppsceller föreslogs att sådan endast skulle få göras efter särskilt tillstånd från Socialstyrelsen. Tillstånd skulle enbart få ges för behand- ling av allvarlig sjukdom eller för att förhindra att sådan sjukdom uppkommer. Genterapi på kroppsceller är inte lagreglerad i Sverige.

Vad gör man när man utför genterapi?

Genterapier används för att behandla genetiska sjukdomar och tillhör gruppen avancerade läkemedel. De definieras av att DNA eller RNA ges till patienten i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gen som orsakar sjukdom.

Hur gör man genterapi?

Vid den vanligaste formen av genterapi förs en ny gen in i ett urval av patientens celler för att kompensera för en muterad gen som orsakar sjukdom. Genterapin kan liknas vid en transplantation där en ny gen förs in i kroppen istället för ett nytt organ. Syftet är att genterapin bara ska behöva ges en gång.

Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi och vilka resultat har behandlingsformen gett?

Genterapipreparat utgörs vanligen av rekombinanta virus som bär på en terapigen. Exempel på sjukdomar med fungerande behandling är primär immunbrist och hemofili. I vissa fall består behandling av genmodifierade celler exempelvis används T-lymfocyter som bär på syntetiska chimärreceptorer vid leukemi.